Pela primeira vez, cientistas tentam editar DNA dentro do corpo humano
Cientistas tentaram editar um gene dentro do corpo de um paciente pela primeira vez, na tentativa de enfrentar uma doença incurável, alterando permanentemente o DNA de Brian Madeux, 44 anos. Ele recebeu por via intravenosa bilhões de cópias de um gene corretivo e uma ferramenta genética para cortar seu DNA em um ponto pré-determinado.
"Estou disposto a assumir esse risco. Espero que isso ajude a mim e a outras pessoas", disse Madeux, que tem uma doença metabólica chamada síndrome de Hunter, segundo o periódico britânico The Guardian.
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Devido a uma mutação genética, as pessoas com síndrome de Hunter não conseguem quebrar adequadamente grandes moléculas de açúcar conhecidas como glicosaminoglicanos (GAGs). Por conta disso, o acúmulo dessas moléculas no organismo causam uma série de graves problemas de saúde, infecções e problemas físicas que podem, em última instância, levar a uma expectativa de vida dramaticamente menor do que a das outras pessoas.
A ideia da técnica utilizada em Madeux é saber exatamente onde a alteração genética será realizada: "Não é como usar uma espingarda esperando alcançar um pássaro. É como usar um rifle de precisão", diz Chester Whitley, investigador principal da clínica responsável pelo procedimento, ao The Atlantic.
Apesar dos avanços, ninguém sabe ao certo o que acontecerá após o teste realizado em Madeux, mas os pesquisadores esperam experimentar o procedimento em até 30 adultos para verificar sua segurança. Depois disso, a empresa espera usar a terapia para tratar crianças com síndrome de Hunter e condições semelhantes, que se beneficiarão do tratamento de forma precoce, antes dos sintomas mais graves aparecerem.
De acordo com os pesquisadores, apenas 1% das células do fígado de Madeux teriam que ser corrigidas para tratar com sucesso a síndrome, com resultados iniciais esperados dentro de um mês, e uma análise mais completa em três meses.
O tratamento testado não será capaz de reverter todo o dano no corpo do paciente, mas pode impedir a progressão da doença e até eliminar a necessidade de terapias de substituição de enzimas, técnicas consideradas caras e demoradas.
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